Une thérapie génique efficace sur l'atrophie rétinienne progressive du chien

Notre confrère ophtalmologue Simon Petersen-Jones (université du Michigan) a mis au point une thérapie génique qui supprime la cécité chez des chiens atteints d'atrophie rétinienne progressive (ARP). Dans une étude antérieure, le traitement a montré une efficacité de 100 % pour restaurer la vision nocturne et préserver la vision diurne. Notre confrère a reçu une subvention de 8,2 millions de dollars sur cinq ans des National Institutes of Health pour développer un traitement pour une forme de rétinite pigmentaire (RP) humaine. L'ARP est une maladie héréditaire du chien due à des mutations dans les mêmes gènes que ceux impliqués dans la RP. La maladie canine ressemble à la maladie humaine et progresse de façon similaire. Un gène commun a été identifié. Simon Petersen-Jones indique que cette subvention va permettre de construire des études primaires en vue d'un éventuel essai clinique chez des patients humains. Avec son équipe, il a été le premier à montrer que certains chiens atteints d'APR ont une mutation impliquant le gène CNGB1, causant également une forme de RP. Leur approche, basée sur une thérapie génique utilisée pour traiter d'autres dégénérescences rétiniennes héréditaires, introduit une copie normale du gène CNGB1 dans la rétine des chiens atteints. L'équipe cherche à obtenir l'accord de la FDA pour tester la thérapie sur deux groupes de patients atteints de RP avec des mutations du gène, l'un aux Etats-Unis et l'autre en Europe. V.D.